ЕК одобрила Xenpozyme компании Sanofi в качестве первого и единственного средства для лечения ASMD
Европейская комиссия одобрила препарат Xenpozyme® (олипудаза альфа) компании Sanofi в качестве первой и единственной заместительной ферментной терапии, для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), не относящихся к Центральной нервной системе (ЦНС), у педиатрических и взрослых пациентов с ASMD типа A/B или ASMD типа B. Одобрение было основано на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, в которых Xenpozyme продемонстрировал существенное и клинически значимое улучшение функции легких (измеряемое по диффузионной способности легких для монооксида углерода, или DLco) и уменьшение объемов селезенки и печени, с хорошо- допустимый профиль безопасности. Учитывая неотложные неудовлетворенные медицинские потребности сообщества ASMD, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)…