Комитет США рекомендовал одобрить генную терапию eli-cel компании Bluebird bio для лечения церебральной адренолейкодистрофии
Консультативный комитет управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) единогласно рекомендовал одобрить генную терапию eli-cel компании Bluebird bio, Inc, применяемую для лечения церебральной адренолейкодистрофии CALD. В случае одобрения, терапия eli-cel станет первой и единственной генной терапией для лечения раннего активного заболевания CALD Рекомендация комитета была основана данных клинического исследования Starbeam фазы 2/3, поданных в FDA, для одобрения препарата в качестве BLA. Заявка в настоящее время находится на приоритетном рассмотрении FDA, и дата заседания назначена на 16 сентября 2022 года. В клинических исследованиях пациенты, получившие терапию eli-cel, с большей вероятностью достигли как общей, так и бессобытийной выживаемости, чем пациенты…