Телеграм
ВконтактеModerna и некоммерческий Институт лекарств, меняющий жизнь (ILCM), сегодня объявили о сотрудничестве в разработке новой мРНК-терапии (мРНК-3351) для лечения синдрома Криглера-Наджара 1-го типа (CN-1).
По оценкам экспертов, в мире известно всего около 100 случаев данного заболевания. Цель сотрудничества состоит в том, чтобы сделать терапию мРНК для лечения CN-1 доступной для пациентов бесплатно.
В соответствии с условиями соглашения Moderna лицензирует препарат mRNA-3351 для института ILCM без получения денежных средств, а институт ILCM будет отвечать за клиническую разработку мРНК-3351.
Синдром Криглера-Наджара 1-го типа (CN-1)-это крайне редкое генетически унаследованное заболевание, вызванное мутацией в гене UGT1A1, при котором билирубин — вещество, вырабатываемое печенью, не может расщепляться. Синдром возникает в случаях, когда белок, преобразующий билирубин в форму, которую можно легко удалить из организма, не работает должным образом. Без данного фермента билирубин может накапливаться в организме и приводить к желтухе и повреждению мозга, мышц и нервов. Симптомы проявляются вскоре после рождения и могут стать смертельными.
Современные стандарты лечения основаны на фототерапевтических процедурах продолжительностью до 12 часов в день в течение всей жизни. Единственным окончательным методом лечения является пересадка печени, но связана с набором побочных эффектов и риском возникновения смерти.
ILCM планирует начать клинические исследования мРНК-3351 в 2022 году.
