Телеграм
ВконтактеBluebird bio подала заявку в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для получения лицензии на применение препарата Ловотибеглогена аутотемцела (lovo-cel) против серповидно-клеточной анемией (SCD), у пациентов в возрасте от 12 лет, с вазоокклюзионными явлениями в анамнезе.
Срок рассмотрения составляет 6 месяцев с даты подачи.
Представление BLA было основано на положительных результатах применения препарата 36 пациентов в когорте HGB-206 группы C, со средним периодом наблюдения 32 месяца, а также двух пациентов в исследовании HGB-210 с 18 месяцами наблюдения каждый. Представление BLA также включает данные о безопасности 50 пациентов, получавших лечение в рамках всей программы lovo-cel, в том числе шести пациентов с наблюдением в течение шести или более лет.
FDA ранее присвоило ловоцел статус орфанного препарата, статус ускоренного лечения, статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) и статус редкого детского заболевания для лечения внезапной сердечной смерти.
Серповидноклеточная анемия — сложное и прогрессирующее генетическое заболевание, связанное с изнурительными и непредсказуемыми болевыми кризами, необратимым поражением жизненно важных органов и ранней смертью. При ВСС высокие концентрации серповидного гемоглобина (HbS) в эритроцитах приводят к тому, что эритроциты становятся серповидными, липкими и ригидными с более короткой продолжительностью жизни, что остро проявляется гемолитической анемией, васкулопатией и вазоокклюзией.
В случае одобрения, препарат lovo-cel станет вторым одобренным FDA препаратом, предназначенным для лечения наследственного нарушения гемоглобина.