Препарат Koselugo компании AstraZeneca был одобрен в Японии для лечения пациентов с плексиформными нейрофибромами

Читать Т24 в Новости Дзен ТелеграмТелеграм ВконтактеВконтакте

Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии одобрило применение препарата Koselugo компании AstraZeneca, для лечения педиатрических пациентов старше трёх лет с плексиформными нейрофибромами при нейрофиброматозе 1 типа.

После получения разрешения, Koselugo стал первым одобреным препаратом в Японии для лечения данного редкого и изнурительного генетического заболевания

Одобрение было основано на положительных результатах исследования фазы II SPRINT Stratum, которое показало, что применение препарата Koselugo уменьшает размер неоперабельных опухолей у детей.

NF1 — это изнурительное генетическое заболевание, поражающее одного из 3000 человек во всем мире, и чаще всего диагностируемое у детей в возрасте до 10 лет. У 30-50% пациентов опухоли развиваются на оболочках нервов (плексиформные нейрофибромы) и могут вызывать клинические проблемы, такие как обезображивание, моторная дисфункция, боль, дисфункция дыхательных путей, нарушение зрения и дисфункция мочевого пузыря или кишечника.