США одобрило SKYSONA компании Bluebird bio для лечения активной церебральной адренолейкодистрофии

Читать Т24 в Новости Дзен ТелеграмТелеграм ВконтактеВконтакте

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение генной терапии SKYSONA® (эливалдогенный аутотемцел) компании Bluebird bio, для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков в возрасте 4–17 лет, с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD).

Компания также подтвердила, что предыдущая приостановка программы клинической разработки eli-cel была снята.

Ускоренное одобрение SKYSONA было основано на положительных данных исследования фазы 2/3 ALD-102 (Starbeam) (N=32) и исследования фазы 3 ALD-104 (N=35).

Апостериорный анализ обогащения у пациентов с симптомами оценивал выживаемость без MFD с момента появления симптомов (NFS ≥ 1) у пациентов, получавших SKYSONA (N = 11), и у пациентов, не получавших лечения (N = 7).

У пациентов, получавших SKYSONA, вероятность выживания без MFD через 24 месяца после первого NFS ≥ 1 составила 72%, по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, у которых вероятность выживания без MFD составила всего 43%.

Bluebird ожидает, что продукт в ограниченном количестве поступит в специализированные центры США к концу 2022 года. Оптовая стоимость препарата составит $3,0 млн.

CALD является прогрессирующим и необратимым нейродегенеративным заболеванием, которое в основном поражает мальчиков. Заболевание вызвано мутациями в гене ABCD1 , которые влияют на выработку белка адренолейкодистрофии (ALDP) и впоследствии приводят к накоплению очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA), прежде всего в белом веществе головного и спинного мозга. Это накопление приводит к разрушению миелина, защитной оболочки, которая необходима нервным клеткам для эффективного функционирования, особенно для мышления и управления мышцами. Начало симптомов CALD обычно происходит в детстве (средний возраст 7 лет).