ЕК одобрила Xenpozyme компании Sanofi в качестве первого и единственного средства для лечения ASMD

Читать Т24 в Новости Дзен ТелеграмТелеграм ВконтактеВконтакте

Европейская комиссия одобрила препарат Xenpozyme® (олипудаза альфа) компании Sanofi в качестве первой и единственной заместительной ферментной терапии, для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), не относящихся к Центральной нервной системе (ЦНС), у педиатрических и взрослых пациентов с ASMD типа A/B или ASMD типа B.

Одобрение было основано на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, в которых Xenpozyme продемонстрировал существенное и клинически значимое улучшение функции легких (измеряемое по диффузионной способности легких для монооксида углерода, или DLco) и уменьшение объемов селезенки и печени, с хорошо- допустимый профиль безопасности.

Учитывая неотложные неудовлетворенные медицинские потребности сообщества ASMD, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило Xenpozyme статус приоритетных лекарственных средств (PRIME).

Xenpozyme также получил специальные обозначения прорыва от нескольких других регулирующих органов по всему миру.