Комитет США рекомендовал одобрить препарат Xenpozyme для лечения проявления дефицита кислой сфингомиелиназы

Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (CHMP) рекомендовал одобрить препарат Xenpozyme ® (олипудаза альфа) компании Sanofi для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанной с центральной нервной системой, у детей и взрослых с заболеванием типа A/B или типа B.

Рекомендация CHMP основана на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, которые продемонстрировали клинически значимые улучшение функции лёгких, уменьшение объёма селезенки и печени.