ЕК одобрила применение препарата Skysona Bluebird bio для лечения ранней церебральной адренолейкодистрофии

Европейская комиссия одобрила применение препарата SKYSONA™ (elivaldogen autotemcel, Lenti-D ™) компании Bluebird bio.

Препарат SKYSONA является первой генной терапией для лечения ранней церебральной адренолейкодистрофии (CALD), у пациентов в возрасте до 18 лет, с генетической мутацией ABCD1, для которых запрещено применение донорских стволовых клеток. 

Разрешение на продажу действительно во всех 27 странах — членах ЕС, а также в Норвегии, Лихтенштейне, и Исландии.